Coco et ses Amis contre Fanconi
Traitements
La maladie de Fanconi est une maladie grave et complexe qui peut affecter de nombreuses parties du corps.
La prise en charge médicale multidisciplinaire des patients doit de ce fait être coordonnée, le plus souvent par un hématologue spécialiste de la maladie.
QUELS TRAITEMENTS ?
La greffe de moelle osseuse, ou allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) reste à ce jour le principal traitement de la défaillance hématologique typique de l’anémie de Fanconi.
GREFFE DE MOELLE OSSEUSE
La greffe corrige la défaillance de la moelle osseuse et permet la survie des patients mais elle ne traite en aucune façon les autres manifestations de la maladie. Elle ne met pas non plus à l’abri du développement de cancers.
Il consiste en l'introduction dans les cellules de la moelle osseuse du patient d'une version correcte du gène du patient qui a été modifié, de sorte que les cellules génétiquement corrigées puissent se développer et se différencier correctement en globules rouges, globules blancs et plaquettes.
La thérapie génique serait capable de corriger définitivement les problèmes hématologiques des patients (anémie, infections et hémorragies), ainsi que le syndrome myélodysplasique, au même titre que la greffe de moelle osseuse.
Cependant, c'est un traitement qui est actuellement en cours de développement. Très probablement, dans un avenir pas trop lointain, ce sera une véritable alternative de traitement.
THERAPIE GENIQUE